E’ ormai più che validata l’efficacia e la sicurezza del propranolo sistemico nel trattamento degli emangiomi infantili quando vi sia l’indicazione alla terapia.
Fino a poco tempo fa il farmaco era utilizzato come prodotto galenico preparato da compresse autorizzate per altre finalità e nell’età adulta.
Fortunatamente, dopo una lunga attesa, il farmaco è diventato disponibile anche in Italia in forma commerciale e l’AIFA ha definito la modalità della sua prescrizione e distribuzione. Le Regioni Italiane hanno identificato i centri prescrittori del farmaco e la modalità di accedervi.
Risulta tuttavia che pazienti sono costretti ad usare ancora il galenico, a causa di difficoltà di ottenere in alcune Regioni il prodotto commerciale.
Questa situazione non appare conforme alle regole in quanto la normativa relativa ai galenici afferma tre punti fondamentali:
- il medico deve ricorrere ad un preparato galenico in tutti i casi in cui l’industria farmaceutica non è stata ancora in grado di soddisfare una particolare esigenza prescrittiva, in altre parole quando il farmaco non è disponibile sul mercato in una forma farmaceutica appropriata;
- il medico deve effettuare una valutazione accurata delle reali necessità cliniche del paziente in relazione al rischio connesso alla preparazione, prima di prescrivere/allestire un preparato galenico;
- il farmacista non dovrebbe predisporre un preparato galenico quando un appropriato equivalente farmaceutico sia disponibile sul mercato.
Quanto sopra premesso, è d’uopo aggiungere alcune riflessioni pratiche che io vorrei sottoporre ai colleghi e amici soci SISAV per eventuale discussione da effettuare tramite il nostro sito:
- Il trattamento viene prescritto esclusivamente a lattanti e a volte a neonati.
- La durata della terapia è di sei mesi, in rari casi può essere prolungata fino a 10-12 mesi.
- La spesa delle Regioni per la fornitura del propranololo è sicuramente minore di quella affrontata dalle stesse, fornendo farmaci costosi (es. biologici) per patologie più comuni e per periodi lunghi (per es. psoriasi).
- Il galenico viene preparato utilizzando compresse per l’età adulta e con indicazione diversa di quella dell’emangioma, pertanto diventa off-label; il prescrittore, per sua auto tutela e per garanzia del paziente, dovrebbe quindi acquisire un consenso informato.
- Il prescrittore dovrebbe informare la famiglia dell’esistenza sul mercato di un farmaco industriale con l’indicazione specifica per patologia e per età e che viene fornito a carico del SSN, mentre il galenico oltre agli inconvenienti di cui sopra costituisce un gravame economico per la famiglia stessa.
- Il livello di sicurezza degli specialisti riguardo alla stabilità ed alla concentrazione è decisamente inferiore a quello di un prodotto commerciale autorizzato per l’età pediatrica.
- Il farmaco industriale prevede una precisa normativa per il monitoraggio della sicurezza. Nel caso di eventi avversi o collaterali con l’uso del galenico, non risulta esistere una normativa riguardante eventuali responsabilità del prescrittore o del preparatore o dell’ASL.
- Le aziende ospedaliere che non consentono ai loro specialisti di prescrivere il farmaco industriale hanno mai informato i medici formalmente di questa decisione? Anche qui in caso di evento avverso da galenico, chi ne assume la responsabilità?
- Infine ma non ultimo, va tenuto conto della tranquillità (serenità) dei genitori per le seguenti ragioni:
- il farmaco è dotato di un dosatore preciso che riduce al massimo il rischio del sovra-sottodosaggio;
- nella confezione vi è una scheda informativa ed educazionale che il genitore può consultare in qualsiasi momento di dubbio o necessità a domicilio;
- il sapore del farmaco è adeguato all’età del bambino ed è molto gradevole;
- il costo del galenico è basso, ma è comunque a carico del genitore, mentre il farmaco industriale è a carico del SSN;
- la mancata firma di un consenso informato e tutti i punti precedenti costituiscono una garanzia per il trattamento del bambino.
In conclusione, a mio parere non vi è oggi nessun motivo per non prescrivere un farmaco industriale autorizzato per la patologia e per l’età sottoponendo noi prescrittori e i bambini che trattiamo ad eventuali rischi anche se rari.